Üst Motor Nöron Hasarları ve Yeni Gelişmeler
Üst motor nöron hasarları, yalnızca Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığıyla sınırlı kalmayıp, kalıtımsal spastik parapleji (HSP) ve primer lateral skleroz (PLS) gibi diğer motor nöron hastalıklarına da sebep olabiliyor. Bu durumların tedavi edilmesi, birçok hasta için hayati öneme sahip. ALS’de, beyindeki hareketi başlatan sinir hücreleri (üst motor nöronlar) ve omurilikte kasları kontrol eden sinir hücreleri (alt motor nöronlar) zamanla dejenere olur. Bu hastalık, hızlı bir ilerleme göstererek, maalesef ölüme yol açma potansiyeline sahiptir. Şu ana kadar HSP ve PLS hastaları için etkili bir ilaç veya tedavi seçeneği bulunmamaktaydı; ALS için mevcut ilaçlar da hastalığı tam anlamıyla iyileştiremiyordu.
TEDAVİ SEÇENEKLERİ YETERSİZ
Üst motor nöronlar, hareketleri başlatma ve iletme görevini üstlenir. Bu nöronların hasar görmesi, ALS’nin ilk evrelerinde belirgin hale gelir. Şu an için bu hastaların durumunu iyileştirecek herhangi bir tedavi yolu mevcut değildir. Ancak, araştırmacılar bu üst motor nöron hasarını giderecek ilk kimyasal maddeyi keşfettiklerini belirtiyorlar. Çalışma, 23 Şubat tarihinde Clinical and Translational Medicine dergisinde yayımlandı. Araştırmacılar, Northwestern Üniversitesi kimya profesörü Richard B. Silverman ile işbirliği yaparak NU-9 isimli bileşiği geliştirdiler. NU-9, ALS hastalığında üst motor nöronların dejenere olmasına neden olan iki önemli faktörü hedef alıyor.
ARAŞTIRMA BULGULARI
Araştırma ekibi, NU-9’un hatalı protein kıvrımlarının yarattığı üst motor nöron dejenerasyonunu onarıp onaramayacağını test etti. Fareler üzerinde yapılan deneyler olumlu sonuçlar verdi. Bilim insanları bir sonraki aşamada hastalıklı üst motor nöronların iyileşme mekanizmalarını araştırdı. NU-9 tedavisi uygulandığında, hem mitokondri (hücrenin enerji santralı) hem de endoplazmik retikulum (hücrenin protein üreticisi) sağlığına kavuştu ve bu sayede nöronlarda belirgin bir iyileşme gözlemlendi. Üst motor nöronların hücre gövdesinin genişlediği ve dentritlerdeki (sinir hücrelerinin uzantıları) deliklerin kaybolduğu görüldü. 60 günlük bir NU-9 tedavisinin ardından hastalıklı nöronlar, sağlıklı kontrol nöronlarına benzer bir hale geldi.
HAREKETLERİN YÖNETİCİSİ
Özdinler, “Üst motor nöronların sağlıklı bir hale getirilmesi, hem ALS hem de diğer motor nöron hastalıkları için kritik bir öneme sahiptir” diyor. Üst motor nöronlar, beynin hareketleri yöneten başkomutanlarıdır ve istemli hareketlerin beynin emrini omurilikteki hedeflere taşır. Bu nöronların dejenerasyonu, beyin ile omurilik arasındaki bağlantıyı bozarak hastayı felç edebilir. Alt motor nöronlar ise kaslarla doğrudan bağlantılıdır; hareketin uygulanması için kasları kasıp gevşetir. Dolayısıyla, alt motor nöron faaliyetleri kısmen üst motor nöronlar tarafından kontrol edilir.
Özdinler ve ekibi, faz I klinik denemelerine geçmeden önce detaylı toksikoloji, dozaj ve hedef belirten farmakokinetik çalışmalarını tamamlamayı planlıyor. Çalışmanın Northwestern Üniversitesi’nden diğer yazarları arasında Özdinler’in yanı sıra üç genç Türk bilim insanı daha bulunmaktadır: Barış Genç, Öge Gözüyok ve Nuran Koçak. Özdinler, 2015 yılında uluslararası bilim alanında en çok takip edilen dergilerden biri olan International Innovation tarafından “Dünyanın En İyi Buluş Yapan 10 Bilim Akademisyeni”nden biri olarak gösterilmiştir.
Daha Fazla Bilgi İçin Tıklayın
Araştırma Makalesini İnceleyin
BOĞAZİÇİ’NDEN ABD’YE
Dr. Hande Özdinler, ALS hastalığının tedavisine yönelik çığır açıcı araştırmalara imza atan bir bilim kadınıdır. Boğaziçi Üniversitesi’nde Moleküler Biyoloji Bölümü’nü bitirdikten sonra, yine Boğaziçi’nde Genetik Biyoteknoloji üzerine yüksek lisans yapmıştır. Şu anda ABD’deki Northwestern Üniversitesi ALS Araştırma Laboratuvarı’nın kurucu başkanıdır. Özdinler ve ekibi, motor nöronları sağlıklı tutan ve dejenerasyonu durduran ilk kimyasal maddeyi keşfetmiş bulunmaktadır.
