SMA ve Genetik Hastalıklarla Mücadele Derneği’nin Faaliyetleri
Antalya’da geçen yıl kurulan SMA ve Genetik Hastalıklarla Mücadele Derneği, SMA (Spinal Müsküler Atrofi) hastası çocukların ailelerine gönüllü destekler aracılığıyla medikal ürünler ulaştırmakta ve ailelerin bir araya gelmesini sağlamaktadır. Dernekte bir araya gelen ailelerin en büyük talepleri, çocuklarının ilaç alabilmesi için uygulanan katı kriterlerin kaldırılması yönündedir.
‘İlaç Türkiye’ye Gelse 36 Çocuk Daha Tedavi Olacak’
SMA hastası çocukların tedavisi için zamanla yarıştıklarını belirten Dernek Başkanı Kamile Kurt, “Şu anda SMA hastası çocukların tedavisi için yurt içi ve yurt dışında gönüllü bireyler seferberlik başlatmış durumda. Çünkü bu çocuklar, her geçen dakikada hayatta kalma mücadelesi veriyor. Ancak tedavi için gereken maliyetler oldukça yüksek ve bu miktara ulaşabilmek zaman kaybettiriyor. Eğer bu ilaç ülkemize gelseydi, 3’te 1 fiyatına alınabilecekti. Şu an yurt dışına gitmesi gereken 12 çocuk için 200 milyon lira toplandı. Eğer ilaç Türkiye’ye ulaşmış olsaydı, bu bütçeyle 36 çocuğumuz tedavi olabilecekti” dedi.
‘Çocuklar İyileşme Göstermeye Başladı’
Çocukların ve ailelerin yaşadığı zorluklara dikkat çeken Kurt, “Bu ilacı kullanan 12 çocuğumuzun durumu şu an oldukça iyi. Aileler, çocuklardaki gelişmeleri gördükçe büyük bir motivasyonla mücadelelerine devam ediyor. Biz devletimizden bu ilacı ülkemize getirmesini talep ediyoruz. Çocuklarımızın sesini duyurmak için defalarca Sağlık Bakanlığı ile temas kurduk. Ancak şu an burada kullanılan ilaç için belirli kriterler var. Bu kriterleri karşılayamayan çocuklar, maalesef bu ilaçlardan yararlanamıyor” şeklinde konuştu.
İlaçlara Kritersiz Erişim Talebi
SMA Tip-1 hastası olan Arife Yıldırım’ın annesi Teslime Yıldırım, “Türkiye’de kullanılan ilaçtan kızım 6 doz aldı. Ancak 7. doza bu kriterler yüzünden devam edemiyoruz. 6 dozluk tedavi sürecinde kızımda gözle görülür bir gelişim oldu. Fakat her gidişimizde ilaç için uygulanan kriterler yüzünden kızımı kaybetme riskiyle karşı karşıya kalıyordum. Şu an ilaca veda etmek zorunda kaldık. Ben, kızım ve tüm SMA hastası çocukların kriterler olmaksızın bu ilaçlara ulaşmasını istiyorum” dedi.
‘Düzenleme Yapılmasını Talep Ediyoruz’
Dernekte gönüllü olarak çalışan Tarık Onuk ise ailelerin medikal ürünleri temin etme konusunda büyük zorluklar yaşadığını ifade etti. Onuk, “Çocuklarımızın en büyük sıkıntılarından biri, medikal masraflarını karşılayamamaları ve ilaçlarını düzenli bir şekilde alamamaları. Medikal ürünler için sağlanan destek oldukça yetersiz. Ailelerin aldığı engelli maaşı, çocuklarına daha iyi bakabilmek için yeterli olmuyor. Medikal ürünlere ulaşmakta zorlanıyorlar. Devletin bu durumda çocuklara yardım elini uzatması gerekiyor. Aileler, çocuklarının bu ürünleri için yardımlar toplamak zorunda kalıyor. Devletimizin bu ürünleri ailelere ulaştırmasını istiyoruz. İlaç konularıyla ilgilenirken bir de bu ürünleri nasıl alacaklarını düşünmemeleri gerekiyor” dedi.
SMA Bilim Kurulu’ndan Açıklama
Geçen ay toplanan Sağlık Bakanlığı SMA Bilim Kurulu, SMA hastalarında gen tedavisine ilişkin mevcut verilerin fayda-zarar oranının yetersiz olduğunu ve Covid-19 salgını döneminde bağışıklığın baskılanmasının ölüm riskini artırabileceğini belirtti. Bu nedenlerden dolayı gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığını ifade etti. Toplantının ardından yapılan açıklamada şu ifadelere yer verildi:
- “Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayımlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır.”
- “Yapılan bazı çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) gibi ciddi yan etkilerin bulunduğu bildirilmiştir.”
- “Gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir parçası olarak en az bir aylık süreyle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, özellikle kilosu daha yüksek bazı hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir.”
- “Zaten kırılgan yapısı olan SMA Tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta ve herhangi bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.”
- “Bilimsel veriler ışığında mevcut verilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın etkinliği bilinen bir tedavisinin zaten uygulanması ve Covid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının ölüm riskini artırabileceği gerekçeleriyle gen tedavisi uygulaması şu an için uygun değildir.”
