SMA Bilim Kurulu Toplantısı
SMA Bilim Kurulu, bugün Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplanarak spinal müsküler atrofi (SMA) hastaları için ikinci ve üçüncü ilaçların Türkiye’de hangi hasta grubuna uygulanacağına dair önemli kararlar aldı. Toplantı sonrası Bakan Koca, sosyal medya üzerinden yaptığı açıklamada “SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları, tedaviye erken başlanmasını sağlıyor. Bu sayede yükleme dozunu alan hastalar için 6 aylık sağ kalım oranı %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde yer alıyor.” ifadelerini kullandı.
Yapılan açıklamada, SMA’nın kalıtsal, ilerleyici ve kronik bir nörolojik hastalık olduğu vurgulandı. 2016 yılına kadar SMA’nın bilinen bir tedavisi olmadığına dikkat çekilerek, “Bu hastalık nedeniyle, tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakını 2 yaşına gelmeden hayatını kaybediyordu.” denildi. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünya genelinde kullanılmaya başlanmasıyla birlikte, bu bebeklerin hayatta kalma şansının arttığı belirtildi. Türkiye’de de, bu tedavinin örnek teşkil edecek şekilde, tüm hastalara ücretsiz olarak sunulmaya başlandığı ifade edildi. Şu anda 1024 SMA hastasının bu tedaviyi ücretsiz aldığı kaydedildi.
İlk ilaç tedavisinin hastalara ulaştırılmasının yanı sıra, SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer tedavi yöntemleriyle ilgili bilimsel gelişmelerin de Bilim Kurulu tarafından yakından takip edildiği bildirildi. Nusinersen ile birlikte, Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili verilerin dikkatle izlendiği vurgulandı.
- Gen Temelli Tedaviler: Üç tedavinin de gen temelli olduğu, birbirlerine üstünlüklerinin henüz kanıtlanamadığı belirtildi. Risdiplam etken maddeli ilacın Türkiye’ye girmesi için gerekli yasal prosedürlerin tamamlandığı ve başvurunun yapıldığına dikkat çekildi. Bu ilaç, hastalara solüsyon şeklinde oral yolla verilme imkanı sunacak.
- İlk Aşama: Bilim Kurulu, ilacın nasıl hazırlanacağı ve hastalara nasıl ulaştırılacağı gibi detayları titizlikle değerlendirdi. Risdiplam ilacının ruhsat sürecinin önümüzdeki günlerde sonuçlandırılacağı ifade edildi.
- Zolgensma Takibi: Üçüncü tedavi seçeneği olan Zolgensma’nın bilimsel verilerinin yakından izlendiği, ancak geçmişte bu ilacın etkinliği konusunda ciddi çekinceler yaşandığı belirtildi. Zolgensma’nın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına esas olan deney sonuçlarındaki tutarsızlıklar nedeniyle, bu verilerin yer aldığı bilimsel yayının prestijli bir dergiden kaldırıldığı bilgisi verildi.
Ayrıca, solunum cihazına bağımlı olan Tip 1 SMA hastaları ve semptomları ilerlemiş çocuklar için yapılan bazı tedavi uygulamalarının risk taşıdığına dikkat çekildi. Sağlık Bakanlığı, SMA’lı bebeklerin etkinliği bilinen bir tedavi aldığına ve SMA yardım kampanyalarına onay vermediğine vurgu yaptı.
Son olarak, Zolgensma’nın semptom gösteren hastalarda fayda sağlamadığı ifade edilerek, bu durumla ilgili ailelerin umudunun suiistimal edilmesine göz yumulmayacağı belirtildi. Bilim Kurulu, Zolgensma’nın etkinliğini gösteren bilimsel çalışmalara dair eksikliklerin bulunduğunu ve Avrupa İlaç Ajansı’nın Zolgensma’daki yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara kısıtlama getirdiğini açıkladı. Ancak, 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde son beş ay içerisinde yapılan çalışmaların, bu ilacın diğer tedavilere benzer etkinlikte olduğunu gösterdiği ifade edildi.
SMA tedavisinde mevcut üç ilaçtan Nursinersen’in ruhsatlandırıldığı, Risdiplam’ın ruhsat müracaatının son aşamada olduğu, Zolgensma’nın ise ruhsatlandırma sürecine girmediği bilgisi verildi. Sağlık Bakanlığı, SMA hastaları ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti sunmayı ve standart bakım kurallarına uygun en üst düzeyde hizmet vermeyi hedefliyor. Ayrıca, bilimsel kanıtlarla etkinliği kanıtlanmış her tedavi için gereken kolaylığın sağlanacağı belirtildi.
